Los objetivos del trabajo de las organizaciones de pacientes son:

• Informar y participar en la educación terapéutica práctica de los pacientes.

• Apoyar y acompañar al paciente y su familia.

• Defender la asistencia médica adecuada, especializada y multidisciplinar para todos los pacientes niños, jóvenes y adultos, y asegurar el suministro, universal y gratuito, de todo el material médico necesario para controlar su enfermedad.

• Defender los derechos de los pacientes en los distintos ámbitos socio-laborales.

• Divulgar en la sociedad la enfermedad de la que es especialista, cómo prevenirla y cuáles son sus complicaciones.

• Normalizar la imagen de la enfermedad y facilitar la mejora de la calidad de vida de los que la sufren y de sus familiares.

• Apoyar la investigación científica y luchar para encontrar una cura a la enfermedad.